A terapia genética

Definição

A terapia gênica é um tratamento que envolve a alteração dos genes dentro das células do seu corpo para parar a doença.

A terapia génica. Substituindo genes mutados.
A terapia génica. Substituindo genes mutados.

Genes contêm o DNA - o código que controla grande parte da forma e função do seu corpo, de fazer você crescer mais alto para regular seus sistemas do corpo. Genes que não funcionam corretamente podem causar doenças.

A terapia genética substitui um gene defeituoso ou adiciona um novo gene em uma tentativa de curar doenças e melhorar a capacidade do organismo para combater a doença. A terapia gênica é uma promessa para o tratamento de uma ampla gama de doenças, incluindo câncer, fibrose cística, doença cardíaca, diabetes, hemofilia e AIDS.

Os pesquisadores ainda estão estudando como e quando usar a terapia genética. Atualmente, na Europa, a terapia gênica está disponível apenas como parte de um ensaio clínico.

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Por que ele é feito

A terapia genética é usada para corrigir genes defeituosos, a fim de curar uma doença ou para ajudar a melhor o seu corpo a combater doenças.

Os pesquisadores estão investigando várias maneiras de fazer isso, incluindo:

  • Substituindo genes mutados. Algumas células tornar-se doente, porque certos genes funcionem corretamente ou não funcionam de todo. Substituindo os genes defeituosos pode ajudar a tratar certas doenças.

    Por exemplo, um gene chamado p53 normalmente impede o crescimento do tumor em seu corpo. Diversos tipos de cancro tem sido associada a problemas com o gene p53. Se os médicos possam substituir o gene p53 defeituosa, que podem desencadear as células cancerosas para morrer.

  • Fixação de genes mutados. Genes mutantes que causam doenças poderiam ser desativados para que eles não mais promover a doença, ou genes saudáveis ​​que ajudam a prevenir a doença poderia ser ligado para que possam inibir a doença.
  • Fazendo células doentes mais evidentes para o sistema imunológico. Em alguns casos, o sistema imunológico não ataca as células doentes, porque não reconhecê-los como intrusos. Os médicos poderiam usar a terapia genética para treinar o sistema imunológico para reconhecer as células que são uma ameaça.

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Riscos

A terapia genética tem alguns riscos potenciais. Um gene não pode ser facilmente inserido diretamente em suas células. Em vez disso, geralmente tem de ser entregues utilizando um transportador, denominado um vector. Os vectores de terapia genética mais comuns são vírus porque consegue reconhecer certas células e transportar material genético para os genes das células.

Pesquisadores remover os originais causadores de doenças genes dos vírus, substituindo-os com os genes necessários para parar a doença.

Esta técnica apresenta os seguintes riscos:

  • Reação do sistema imune indesejada. Sistema imunológico do seu corpo podem ver os vírus recém-introduzidos como intrusos e atacá-los. Isto pode causar inflamação e, em casos graves, falha de órgão.
  • . Visando as células errado, porque os vírus podem afectar mais do que um tipo de células, é possível que os vírus podem infectar as células alteradas adicionais - não apenas as células-alvo que contêm genes mutantes. Se isso acontecer, as células saudáveis ​​pode ser danificado, causando outra doença ou doenças, incluindo câncer.
  • A infecção provocada pelo vírus. É possível que uma vez introduzidas no corpo, os vírus podem recuperar a sua capacidade original de causar a doença.
  • A possibilidade de causar um tumor. Se os novos genes são inseridos no local errado no seu ADN, há uma possibilidade de que a inserção pode levar a formação de tumores. Isto ocorreu ocasionalmente em alguns ensaios clínicos.

Os ensaios clínicos de terapia gênica em curso em os EUA são acompanhados de perto pela Food and Drug Administration e os Institutos Nacionais de Saúde para garantir a segurança daqueles que participam nos estudos.

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O que você pode esperar

Atualmente, a única maneira para que você receba a terapia genética é participar de um ensaio clínico. Os ensaios clínicos são estudos de investigação que ajudam os médicos a determinar se uma abordagem de terapia genética é segura para as pessoas. Eles também ajudam os médicos a compreender os efeitos da terapia de gene no corpo.

O procedimento específico irá depender da doença que tem e do tipo de terapia genética a ser utilizado.

Como um exemplo de um tipo de terapia genética, você pode tirar sangue ou você pode precisar de medula óssea removido de seu osso ilíaco com uma agulha grande. Em seguida, em laboratório, a partir de células do sangue ou da medula óssea são expostos a um vírus ou um outro tipo de vector que contenha o material genético desejado.

Uma vez que o vetor entrou nas células em laboratório, essas células são injetadas de volta para o seu corpo em uma veia ou no tecido, onde as células assumir o vetor junto com os genes alterados.

Os vírus não são os únicos vectores que podem ser utilizados para transportar genes alterados em células do seu corpo. Outros vectores de ser estudado em ensaios clínicos incluem:

  • As células-tronco. Células-tronco são as células a partir do qual todas as outras células do seu corpo são criados. Para a terapia de gene, as células-tronco podem ser treinados em laboratório para se tornarem células que podem ajudar a combater a doença.
  • Estas partículas de lipossomas. Gordos têm a capacidade de transportar os novos genes terapêuticos às células-alvo e passar os genes no DNA de células.

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Resultados

As possibilidades de terapia genética são muito promissoras. Até à data, no entanto, essa promessa não foi realizado.

Os ensaios clínicos de terapia genética em pessoas mostraram algum sucesso no tratamento de:

  • Imunodeficiência combinada severa
  • Hemofilia
  • Cegueira causada pela retinite pigmentosa
  • Leucemia

Porém, vários obstáculos significativos ficar no caminho de terapia genética tornando-se uma forma fiável de tratamento, incluindo:

  • Encontrar uma maneira confiável para obter material genético em células
  • A redução do risco de efeitos secundários
  • Segmentação as células corretas

A terapia genética continua a ser uma área de pesquisa muito ativa.

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